ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) - mucoviscidose enfant

Titre : ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) - mucoviscidose enfant;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3470456/fr/orkambi-lumacaftor/ivacaftor-mucoviscidose-enfant

Description : Autorisation d’accès précoce octroyée à la spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) dans l’indication « traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) »...;

Année : 2023;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

false;

Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*recommandation de bon usage du médicament

*avis de la commission de transparence

Indexation :

MeSH Concept Supplémentaire
- *association ivacaftor lumacaftor / usage thérapeutique
- *ivacaftor / usage thérapeutique
- *lumacaftor / usage thérapeutique
Descripteur MeSH
- Agonistes de canaux chlorure / usage thérapeutique
- administration par voie orale
- association médicamenteuse
- mucoviscidose / génétique
- mucoviscidose / traitement médicamenteux
- remboursement par l'assurance maladie
- résultat thérapeutique
- *nourrisson
Terme SYNODOS
- *Autorisation d’Accès Précoce
Code ATC
- *ivacaftor et lumacaftor
Indication
- mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR / traitement médicamenteux
Terme de bas niveau MedDRA
- Mutation delta F508 du gène CFTR
Spécialité pharmaceutique
- *ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet
- *ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet
- *ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet
Médicament virtuel (MédicaBase)
- Ivacaftor 94 mg + lumacaftor 75 mg granulés en sachet
Racine Pharmacologique
- *ORKAMBI

Spécialité(s) :

**************************médicaments
*****************pharmacie
***********pneumologie
**********pharmacologie
********thérapeutique
*******gastroentérologie
****diagnostic
****tératogénicité
****médecine fondée sur des faits
****santé publique
****médecine sociale
****gestion du risque
****chimie
****économie
****pédiatrie
****génétique
*néonatologie
*physiologie

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