" /> Nulibry - fosdénoptérine - CISMeF





Titre : Nulibry - fosdénoptérine;

URL : https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nulibry

Description : Nulibry est un médicament utilisé pour le traitement de patients présentant un déficit en cofacteur à molybdène (MoCD) de type A. Le MoCD de type A est une maladie héréditaire dans laquelle les patients ne possèdent pas suffisamment d’une substance appelée «cofacteur de molybdène», une molécule nécessaire à la production de certaines enzymes. En l’absence de ces enzymes, la sulfite chimique toxique s’accumule dans le cerveau et provoque des lésions cérébrales. Dans la forme «type A» de la maladie, l’absence de cofacteur de molybdène est due au fait que les patients manquent d’une substance appelée «monophosphate de pyranoptérine cyclique (cPMP)», dont l’organisme a besoin pour fabriquer le cofacteur de molybdène. Le MoCD de type A est rare et Nulibry a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 20 septembre 2010...;

Année : 2022;

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Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : *******************pharmacie
**************médicaments
*********pharmacologie
********physiologie
*****thérapeutique
*****médecine reproduction
*****nutrition
****diagnostic
****métabolisme
****santé publique
****technologies pour la santé
****gastroentérologie
****pédiatrie
*obstétrique
*Vigilance et thérapeutique transfusionnelles, tissulaires et cellulaires
*addictologie

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29/03/2024


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