FosdénoptérineMeSH Concept

N1-SUPERVISEE
Nulibry - fosdénoptérine
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nulibry
Nulibry est un médicament utilisé pour le traitement de patients présentant un déficit en cofacteur à molybdène (MoCD) de type A. Le MoCD de type A est une maladie héréditaire dans laquelle les patients ne possèdent pas suffisamment d’une substance appelée «cofacteur de molybdène», une molécule nécessaire à la production de certaines enzymes. En l’absence de ces enzymes, la sulfite chimique toxique s’accumule dans le cerveau et provoque des lésions cérébrales. Dans la forme «type A» de la maladie, l’absence de cofacteur de molybdène est due au fait que les patients manquent d’une substance appelée «monophosphate de pyranoptérine cyclique (cPMP)», dont l’organisme a besoin pour fabriquer le cofacteur de molybdène. Le MoCD de type A est rare et Nulibry a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé dans le traitement de maladies rares) le 20 septembre 2010...
2022
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EMA - Agence européenne des médicaments
Pays-Bas
français
anglais
résultat thérapeutique
flux de syndication
résumé des caractéristiques du produit
notice médicamenteuse
évaluation médicament
médicament orphelin
fosdénoptérine
fosdénoptérine
Nulibry
produit contenant uniquement de la fosdénoptérine sous forme parentérale
agrément de médicaments
Europe
déficit en cofacteur du molybdène, groupe de complémentation A
perfusions veineuses
fosdénoptérine
surveillance post-commercialisation des produits de santé
bromhydrate de fosdénoptérine
grossesse
Allaitement naturel
traitement substitutif
évaluation préclinique de médicament

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