Description : L’autorisation d’accès précoce prévue à l'article L. 5121-12, III du code de la santé
publique est octroyée à la spécialité : LIBMELDY 2-10 x 106 cellules/ml dispersion
pour perfusion (atidarsagène autotemcel) du laboratoire PHARMA BLUE dans l’indication
« Traitement de la leucodystrophie métachromatique caractérisée par des mutations
bialléliques du gène de l’ARSA entraînant une réduction de l’activité enzymatique
de l’ARSA chez les enfants asymptomatiques, sans manifestation clinique de la maladie,
que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints
de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se
manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) ». Cette spécialité relève de la catégorie
des médicaments soumis à prescription hospitalière. La présente autorisation est
valable pour une durée d’un an à compter de sa date de notification. Elle peut être
renouvelée dans les conditions prévues à l'article R. 5121-69-4 du code de la santé
publique...;
Pays