" />
La recherche clinique sur les maladies rares en Europe : difficultés rencontrées et
contraintes de mise en place dans les essais cliniques pédiatriques - CISMeF
La recherche clinique sur les maladies rares en Europe : difficultés rencontrées et
contraintes de mise en place dans les essais cliniques pédiatriquesDocument
Titre : La recherche clinique sur les maladies rares en Europe : difficultés rencontrées et
contraintes de mise en place dans les essais cliniques pédiatriques;
Description : À l’heure actuelle, nous savons que seulement 5% des maladies rares connues bénéficient
d’un traitement autorisé à travers le monde. Un pourcentage très bas si l’on tient
compte des quelque 7000 maladies rares recensées aujourd’hui. Le développement de
médicaments orphelins destinés à l’adulte comme à l’enfant est devenu un enjeu de
santé publique majeur en Europe et les difficultés sont nombreuses, notamment au niveau
du diagnostic, de la prise en charge des patients mais aussi de la conduite d’essais
cliniques. Certaines mesures ont été prises pour améliorer le traitement des patients
et l’obtention d’un diagnostic dans des délais acceptables. En 1999, un règlement
encadrant la recherche et le développement de médicaments orphelins a été adopté et,
depuis 2005, plusieurs plans nationaux maladies rares ont été mis en place en Europe.
Les autorités compétentes ont réussi à améliorer considérablement la recherche dans
ce domaine depuis quelques années, par le biais d’actions menées à l’échelle nationale
et internationale. Aujourd’hui, la prise en charge des maladies rares a beaucoup évolué
; de plus en plus d’essais cliniques sont menés pour développer des médicaments innovants
et avec l’entrée en vigueur du règlement pédiatrique depuis le 26 janvier 2007, de
nombreux progrès ont été apportés dans la recherche de traitements adaptés à la population
pédiatrique. Les cancers de l’enfant sont considérés comme des maladies rares et nous
savons que 75% des maladies rares connues touchent les enfants. Il est donc primordial
de développer des thérapies innovantes pour les guérir. Le bilan des résultats obtenus
suite à la mise en place de ces mesures et la coordination des actions des différents
acteurs de santé publique et de la recherche permettra d’apporter des améliorations
supplémentaires dans la prise en charge de ces maladies.;
Pays