Titre : LUXTURNA (voretigene neparvovec), thérapie génique;
Sous-titre : Intérêt clinique important dans les dystrophies rétiniennes héréditaires résultant
de mutations bi-alléliques du gène RPE65 et progrès thérapeutique important dans la
stratégie thérapeutique;
Description : Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer,
est important dans l’indication de l’AMM...la Commission considère que LUXTURNA 5
x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer injectable, apporte une amélioration
du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients
adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire
résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment
de cellules rétiniennes viables...;
Langue