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ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux - CISMeF
ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveuxDocument
Titre : ONPATTRO (patisiran), médicament du système nerveux;
Sous-titre : Intérêt clinique important dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
chez les adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou 2 et progrès thérapeutique
modéré dans la stratégie thérapeutique.;
Description : Le service médical rendu par ONPATTRO est important dans l’indication de l’AMM. Prenant
en compte : la démonstration dans une étude de phase III de la supériorité du
patisiran par rapport au placebo, chez des patients ayant une amylose héréditaire
à transthyrétine, avec polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2, avec une quantité
d’effet supplémentaire par rapport au placebo démontrée sur la variation du score
mNIS 7, critère de jugement principal portant sur l’invalidité de la neuropathie,
avec une amélioration de ce score pour 56 % des patients dans le groupe patisiran
contre 4 % dans le groupe placebo, ce qui est considéré comme cliniquement pertinent,
l’impact favorable du patisiran démontré sur la qualité de vie via l’auto-questionnaire
NORFOLK-QoL-DN, utilisé comme critère de jugement secondaire hiérarchisé, le profil
de tolérance considéré comme acceptable à court terme, le besoin médical très
partiellement couvert dans la polyneuropathie de stade I, et le besoin médical non
couvert dans la polyneuropathie de stade II, la Commission considère qu’ONPATTRO
apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie
thérapeutique de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients adultes
ayant une polyneuropathie de stade 1 ou de stade 2...;
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