Description : La production de cellules souches pour le traitement des maladies humaines, initiée
dans les laboratoires de recherche, est en voie d’être reprise par l’industrie pharmaceutique
dont l’objectif est de développer des médicaments de thérapie innovante (MTI) dépourvus
d’effets néfastes, homogènes, reproductibles, en quantité suffisante et de coût raisonnable.
L’utilisation thérapeutique des cellules souches a débuté avec les cellules souches
hématopoïétiques humaines (HSC), médullaires et du sang du cordon, dans le traitement
des aplasies, des leucémies et des maladies génétiques hématologiques. Elle s’est
développée avec les cellules souches mésenchymateuses (MSC) produites en faible quantité
par la moelle, mais aussi d’autres tissus, utilisées après isolement et culture. Des
succès thérapeutiques ont été obtenus dans diverses affections cardiaques et cutanées
grâce à leurs propriétés sécrétoires paracrines de facteurs de croissance. Un grand
pas a été effectué avec l’usage des cellules souches pluripotentes embryonnaires (ESC)
ou induites (iPS). Les premières du fait des limites apportées par les lois de bioéthique
et des risques de cancérogenèse ont été utilisées uniquement de façon isolée après
différenciation, soit dans un but thérapeutique, soit dans le criblage in vitro de
médicaments. Les iPS sont produites à partir de cellules adultes après reprogrammation
et différenciation, puis utilisées à titre autologue chez le donneur, lui-même, ou
allogénique chez d’autres sujets, la 2ème condition permettant seule une production
de masse. Le passage à la phase industrielle de la production nécessite d’utiliser
un équipement adéquat (bioréacteurs) et de respecter les bonnes pratiques de fabrication
lors des phases finales de préparation. Le marché mondial croît chaque année surtout
pour le traitement des maladies chroniques répandues (dégénérescence maculaire, arthrose,
nécrose cardiaque, ulcères diabétiques…). La France dispose d’une dizaine de sociétés
impliquées dans la préparation de ces MTI, et quelques essais thérapeutiques encore
limités aux phases I et I/II ont été réalisés. Pour faciliter le développement de
start ups, quelques pays ont encouragé des approches partenariales entre les différents
acteurs impliqués en montant des plateformes public-privé. La propriété intellectuelle
des procédés est assurée par la prise de brevet qui reste impossible pour les cellules
mêmes. Les résultats des essais thérapeutiques, même non concluants, devraient être
accessibles sur un site ouvert à tous. Les contraintes règlementaires relatives aux
MTI et aux MTI préparés ponctuellement relèvent de directives européennes après leur
transcription dans la législation Française. La fabrication des MTI obéit aux bonnes
pratiques définies par la règlementation. Leur évaluation avant leur mise sur le
marché dépend de L’Agence Européenne des médicaments. Les deux Académies recommandent
l’assouplissement de la réglementation et l’accélération des procédures afin de faciliter
la production de MTI à base de cellules souches ainsi que diverses mesures destinées
à aider à la création de start-ups spécialisées, en particulier la mise en place
de centres de recherche collaborative pour les accompagner dans les domaines techniques
et règlementaires.;
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