Strimvelis - Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 contenant des cellules CD34 transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain

Titre : Strimvelis - Fraction cellulaire autologue enrichie en CD34 contenant des cellules CD34 transduites avec un vecteur rétroviral codant la séquence d’ADNc du gène ADA humain;

URL : https://www.ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/Strimvelis

Description : Strimvelis est un médicament utilisé pour le traitement d'un déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (DICS-ADA). Le DICS-ADA est une maladie héréditaire rare caractérisée par une modification (mutation) dans le gène nécessaire à la fabrication d'une enzyme appelée adénosine désaminase (ADA). Cette mutation fait que l'enzyme ADA est absente chez les patients. Comme cette enzyme est indispensable au maintien de lymphocytes sains (globules blancs qui combattent les infections), le système immunitaire des patients atteints de DICS-ADA ne fonctionne pas correctement et sans traitement efficace, ces patients survivent rarement plus de 2 ans. Strimvelis est utilisé chez les patients atteints de DICS-ADA qui ne peuvent pas être traités par une greffe de moelle osseuse parce qu'ils n'ont pas de donneur compatible parmi les membres de leur famille. Strimvelis contient des cellules dérivées de la propre moelle osseuse du patient. Certaines des cellules (appelées cellules CD34 ) ont été génétiquement modifiées pour contenir un gène ADA fonctionnel. Strimvelis est un type de médicament de thérapie innovante dénommé «produit de thérapie génique». Il s’agit d’un type de médicament qui agit en libérant des gènes dans l’organisme...;

Année : 2016;

Exclure de QDN : false;