Description : le terme « thérapeutique ciblée » désigne des thérapeutiques dirigées contre des cibles
moléculaires présentes et supposées jouer un rôle dans la transformation néoplasique
de la cellule cancéreuse ciblée. Les thérapeutiques ciblées peuvent être classées
en plusieurs catégories : 1) les thérapeutiques ciblées sur des anomalies moléculaires
causales, directement responsable de la transformation néoplasique, par exemple, l'imatinib
pour les leucémies myéloïdes chroniques. Ces thérapeutiques donnent en général un
taux de réponse élevé en monothérapie. 2) Les thérapeutiques ciblées sur des anomalies
moléculaires plus tardives, qui contribuent à la progression tumorale, mais qui ne
constituent pas l'étape initiale de la transformation, par exemple, le trastuzumab
pour l'adénocarcinome du sein avec amplification de HER2. Ces thérapeutiques donnent
des taux de réponse limités en monothérapie, mais ont une activité antitumorale additive
avec la chimiothérapie dans les modèles actuellement disponibles. Dans les tumeurs
solides, les thérapeutiques ciblées, lorsqu'elles sont évaluées sur des cibles moléculaires
qui ne jouent pas un rôle direct dans la transformation, n'ont en général pas ou très
peu d'activité antitumorale en clinique.;
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