Description : « Naglazyme est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme
chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type
VI (MPS VI ; déficit en Nacétylgalactosamine 4-sulfatase ; syndrome de Maroteaux-Lamy).
Comme pour toutes les pathologies lysosomales génétiques, il est primordial, notamment
dans les formes sévères, d’instaurer le traitement le plus tôt possible, avant l’apparition
de manifestations cliniques irréversibles de la maladie. Il est fondamental de traiter
les jeunes patients âgés de moins de 5 ans souffrant d'une forme sévère de la maladie,
même si l'étude pivot de phase 3 n'a pas inclus de patients de moins de 5 ans. Les
données chez les patients de moins de 1 an sont limitées.» Le service médical rendu
par NAGLAZYME reste important dans l’indication de l’AMM...;
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