Description : Avis favorable au remboursement dans le « traitement de la cholestase intrahépatique
progressive familiale (PFIC) chez les patients âgés de 3 mois et plus ». Quel progrès
? Un progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie
thérapeutique ? Compte tenu des résultats de l’étude de phase 3, qui ont démontré
une efficacité de LIVMARLI (maralixibat) uniquement en association au traitement symptomatique
par l’acide ursodésoxycholique (AUDC) /- rifampicine, chez des patients préalablement
traités par ce traitement symptomatique, LIVMARLI (maralixibat) est un traitement
de 2ème intention en addition au traitement médical de 1ère intention (AUDC /- rifampicine)...;
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