Description : Nature de la demande Réévaluation suite à résultats étude post-inscription Réévaluation
à la demande de la CT. L'essentiel Avis défavorable au remboursement dans « le traitement
de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d’une mutation non-sens dans le
gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus ».
Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Compte tenu : des données précédemment
évaluées par la Commission qui n’avaient pas démontré de façon probante l’efficacité
de l’ataluren, à savoir : une étude de phase 2b et une étude de phase 3, contrôlées
versus placebo, lesquelles n’avaient pas mis en évidence de différence statistiquement
significative sur le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes
évalué à 48 semaines ; et une étude de phase 2 ouverte de courte durée réalisée chez
l’enfant, peu pertinente, ainsi que sa mise en perspective avec les résultats d’une
cohorte historique non dénuée de biais, d’intérêt limité, des nouvelles données issues
d’une étude de phase 3 contrôlée versus placebo, randomisée, en double aveugle, qui
n’a pas non plus démontré de supériorité de l’ataluren par rapport au placebo sur
le critère de jugement principal du test de marche de 6 minutes évalué à 72 semaines,
des comparaisons indirectes des données de patients traités par ataluren issues d’un
registre avec celles d’une cohorte historique, méthodologiquement et cliniquement
critiquables, ne permettant pas de présumer d’un bénéfice clinique de l’ataluren,
du constat, compte tenu de l’ensemble des données cliniques accumulées depuis l’obtention
de l’AMM, que le bénéfice clinique de l’ataluren n’est pas démontré dans la dystrophie
musculaire de Duchenne résultant d’une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine
chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans ou plus, de l’absence d’intérêt clinique
démontré de l’ajout de l’ataluren au traitement par corticoïde, qui est le traitement
actuellement recommandé de cette maladie, TRANSLARNA (ataluren) n’a pas sa place dans
la stratégie thérapeutique.;
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