Description : Avis défavorable au remboursement dans le traitement de la myasthénie acquise généralisée
(MAg) réfractaire chez les enfants âgés de 6 ans et plus présentant des anticorps
anti-récepteurs de l’acétylcholine (aRach). Quel place dans la stratégie thérapeutique
? Compte-tenu : des données d’efficacité issues d’une étude non comparative chez
l’enfant et l’adolescent, ayant rapporté des résultats à court terme (26 semaines)
et des limites associées à cette étude (absence de groupe contrôle, faible effectif
(n 12), absence de données dans la tranche d’âge 6-12 ans, incertitude sur la transposabilité
des données à la pratique française), des données chez l’adulte, indication actuellement
non prise en charge à la demande du laboratoire, reposant sur une étude comparative
non statistiquement significative versus placebo sur le critère principal de jugement
(cf. annexe), de l’existence d’alternatives utilisées hors AMM dans l’indication
de myasthénie réfractaire infantile et de la thymectomie, la place de SOLIRIS (eculizumab)
dans le traitement de la myasthénie acquise généralisée (MAg) réfractaire chez les
enfants âgés de 6 ans et plus présentant des anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine
(aRach) ne peut être établie...;
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