Description : Avis favorable au remboursement dans « le traitement de la mucoviscidose chez les
patients âgés d’un an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène
CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) ». Quel progrès ? Un progrès
thérapeutique dans la stratégie de prise en charge. Quelle place dans la stratégie
thérapeutique ? ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) est un traitement de fond de première
intention qui doit être prescrit d’emblée aux patients âgés de 1 an à moins de 2 ans,
atteints de mucoviscidose et homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. La
durée de traitement optimale n’est pas connue...;
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