GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A

Titre : GALAFOLD (chlorhydrate de migalastat) - Déficit en a-galactosidase A;

Sous-titre : Extension d'indication non sollicitée;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3478088/fr/galafold-chlorhydrate-de-migalastat-deficit-en-a-galactosidase-a

Description : Le laboratoire a informé la HAS de sa demande de non remboursement dans l’indication « Traitement à long terme des adolescents âgés de 12 ans à 16 ans qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de Fabry (déficit en a-galactosidase A) et qui sont porteurs d’une mutation sensible »...;

Année : 2023;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N3-AUTOINDEXEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Descripteur MeSH
- adolescent
- maladie de Fabry / traitement médicamenteux
- *galactosidases
MeSH Concept
- *chlorhydrate de migalastat
MeSH Concept Supplémentaire
- *migalastat
Concept NCIt
- *chlorhydrate de migalastat
Racine Pharmacologique
- *GALAFOLD

Spécialité(s) :

***********métabolisme
*******médicaments
*******médecine et chirurgie vasculaire
*******génétique
******pharmacologie
****tératogénicité
****cardiologie
****neurologie
****chimie
****pharmacie
***thérapeutique
*médecine de l'adolescence
*pédiatrie

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