Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency,
ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Pas
de progrès de la nouvelle présentation par rapport à la présentation déjà disponible.
Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase
alfa) est important dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical rendu
(ASMR) V (absence) Cette spécialité est un complément de gamme qui n’apporte pas
d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation déjà
inscrite.;
Pays