Description : Avis favorable au remboursement uniquement dans « le traitement des patients atteints
d’amyotrophie spinale 5q (mutation bi allélique du gène SMN1) : chez les patients
présymptomatiques et ayant jusqu’à 3 copies du gène SMN2, avec un diagnostic clinique
de SMA de type 1 ou de type 2 ». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique uniquement
chez les patients présymptomatiques avec 3 copies du gène SMN2...;
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