Description : Avis favorable au remboursement dans le « traitement de patients âgés de 12 mois et
plus ayant un diagnostic génétiquement confirmé de syndrome de Hutchinson-Gilford
(progéria) ou de laminopathie progéroïde présentant soit une mutation LMNA hétérozygote
avec accumulation de protéines de type progérine, soit une mutation ZMPSTE24 homozygote
ou hétérozygote composite. » Quel progrès ? Un progrès thérapeutique dans la stratégie
de prise en charge...;
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