Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement enzymatique substitutif des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency,
ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes. Quel progrès ? Un
progrès thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? Il n’existe à ce jour aucun traitement autorisé ou utilisé hors AMM dans la prise
en charge de l’ASMD. La réduction de l’hépatosplénomégalie, et par conséquent la correction
des troubles hématologiques et lipidiques, ainsi que l’amélioration de la fonction
respiratoire peuvent améliorer l’état de santé du patient...;
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