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LIBMELDY (population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) - CISMeF
LIBMELDY (population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A humaine)Document
Titre : LIBMELDY (population autologue enrichie en cellules CD34 qui contient des cellules
souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral
codant le gène de l’arylsulfatase A humaine);
Description : Avis favorable au remboursement uniquement chez les enfants asymptomatiques, sans
manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive
et/ou comportementale, atteints de la forme infantile tardive (se manifestant avant
30 mois) ou juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie
métachromatique. Avis défavorable au remboursement chez les enfants symptomatiques
présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la
capacité de marcher indépendamment et avant l’apparition du déclin cognitif, atteints
de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie
métachromatique. Un progrès thérapeutique dans la prise en charge des enfants asymptomatiques
atteints de forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou de la forme
juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans) de leucodystrophie métachromatique.
Le service médical rendu par LIBMELDY (Population autologue enrichie en cellules CD34
qui contient des cellules souches progénitrices hématopoïétiques transduites ex vivo
avec un vecteur lentiviral codant le gène de l’arylsulfatase A humaine) est important
uniquement chez les enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie,
que ce soit en termes d’atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale, atteints
de la forme infantile tardive (se manifestant avant 30 mois) ou juvénile précoce (se
manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique...;
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