Description : Avis favorable au remboursement chez les nourrissons et enfants pré-symptomatiques
atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement diagnostiquée et ayant 2 à 3 copies
du gène SMN2. Le service médical rendu par SPINRAZA (nusinersen) est important chez
les nourrissons et enfants pré-symptomatiques atteints d’amyotrophie spinale 5q génétiquement
diagnostiquée avec 2 ou 3 copies du gène SMN2...;