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KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LAL) - CISMeF
KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LAL)Document
Titre : KYMRIAH (tisagenlecleucel), CAR T anti-CD19 (LAL);
Sous-titre : Intérêt clinique important dans leucémie aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire,
en rechute après greffe ou après la 2e rechute ou plus chez les enfants et jeunes
adultes jusqu’à 25 ans et progrès thérapeutique modéré dans la stratégie thérapeutique;
Description : Service Médical Rendu (SMR) Important Le service médical rendu par KYMRIAH est important
dans le traitement des enfants et jeunes adultes jusqu’à 25 ans atteints de leucémie
aigüe lymphoblastique à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la
deuxième rechute ou plus. Amélioration du service médical rendu (ASMR) III (modéré)
Compte tenu : des données d’efficacité montrant un pourcentage élevé de rémissions
complètes à 3 mois (environ 67% de la population ITT) maintenues chez environ 40%
des patients après un suivi médian de 9 mois, chez des patients âgés de 12 ans
en moyenne, en majorité lourdement prétraités et dans des situations cliniques pour
lesquelles les options thérapeutiques disponibles sont limitées et ne permettent pas
d’envisager une rémission complète, des incertitudes sur la quantité d’effet faute
de comparaison directe à la prise en charge habituelle dans un contexte où celle-ci
était difficilement réalisable, et sur le maintien de l’efficacité clinique à plus
long terme, et de la toxicité significative à court terme et de l’absence de donnée
de tolérance à long terme, la Commission considère que KYMRIAH apporte une amélioration
du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la stratégie de prise en charge des
enfants et jeunes adultes atteints de LAL B réfractaire, en rechute après greffe ou
après la deuxième rechute ou plus.;
Pays