RYDAPT (midostaurine), inhibiteur de tyrosine kinase - (mastocytose)Document
Titre : RYDAPT (midostaurine), inhibiteur de tyrosine kinase - (mastocytose);
Sous-titre : Intérêt clinique faible dans le traitement de la mastocytose systémique agressive
(MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM)
ou la leucémie à mastocytes (LM) mais pas d’avantage clinique démontré dans la stratégie
thérapeutique;
Description : Service Médical Rendu (SMR) Faible le service médical rendu par RYDAPT est faible
dans le traitement de la mastocytose systémique agressive (MSA), la mastocytose systémique
associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) ou la leucémie à mastocytes (LM).
Amélioration du service médical rendu (ASMR) V (absence) Compte tenu : - des données
d’efficacité limitées issues d’une étude de phase II non comparative montrant un taux
de réponse globale proche de 60%, - de l’absence de donnée probante montrant un gain
sur la survie globale et la qualité de vie, - de la difficulté de réaliser une comparaison
à un seul traitement préconisé dans la même étude pour l’ensemble des patients de
l’indication du fait de l’hétérogénéité de la maladie et sa prise en charge notamment
son association ou pas à une hémopathie maligne, - du besoin médical important, la
Commission considère que RYDAPT, en monothérapie, n’apporte pas d’amélioration du
service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie de prise de la mastocytose systémique
agressive (MSA), la mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne
(MS-AHM), ou la leucémie à mastocytes (LM).;
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