Description : ALDURAZYME a l’AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les
patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I), afin de traiter les manifestations
non neurologiques de la maladie C’est la seule enzymothérapie substitutive et l’unique
possibilité thérapeutique pour les patients non éligibles à la transplantation de
cellules souches hématopoïétiques. Les résultats des études cliniques sont en faveur
d'une stabilisation de la fonction respiratoire, de l'endurance, de la qualité du
sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d'une forme intermédiaire
ou atténuée de MPS I. ALDURAZYME n’a pas d’effet sur les manifestations neurologiques
de la MPS I et peu d’efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, ophtalmiques
et les valvulopathie...;
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