Description : Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec
maladie de Fabry, porteurs d’une mutation sensible au traitement. Compte tenu :
du faible niveau de preuve des résultats issus d’un sous-groupe de patients répondeurs
défini a posteriori issus de l’étude versus placebo, de la méthodologie d’analyse
des résultats choisie dans l’étude versus traitement enzymatique substitutif (comparaison
de deux intervalles de confiance) qui ne permet pas de conclure à l’absence de différence
ou à une équivalence des traitements comparés en termes de débit de filtration glomérulaire,
du profil de tolérance, mais de l’absence d’alternative disponible chez les patients
intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif, GALAFOLD (migalastat)
apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans le traitement
de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d’une mutation sensible
au traitement...;
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