Description : Orfadin est utilisé pour traiter la tyrosinémie de type 1 (HT-1), une maladie rare
de l'enfance. Dans cette maladie, le corps est incapable de dégrader complètement
la tyrosine, un acide aminé. Des substances nocives vont se former et s'accumuler
dans l'organisme, provoquant ainsi une insuffisance hépatique et le cancer hépatique
chez les jeunes enfants. Ce médicament est donc utilisé dans le cadre d'un régime
alimentaire restreignant les acides aminés tyrosine et phénylalanine. Étant donné
que le nombre de patients atteints de tyrosinémie de type 1 est faible, la maladie
est rare, et Orfadin a reçu la désignation de «médicament orphelin» (médicament utilisé
dans les maladies rares), le 29 décembre 2000.;
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