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N1-SUPERVISEE
Gustave Roussy et l'ANSM permettent à des patients atteints d'un cancer rare un accès sécurisé à un nouveau traitement
https://ansm.sante.fr/actualites/gustave-roussy-et-lansm-permettent-a-des-patients-atteints-dun-cancer-rare-un-acces-securise-a-un-nouveau-traitement
Le birabresib, qui cible une spécificité des carcinomes NUT, n’était jusqu’alors pas disponible aux enfants et adultes porteurs de ce cancer très agressif. Depuis le lundi 24 novembre, ce médicament, élaboré par le département de pharmacie de Gustave Roussy à coût réel, pourra après validation par une RCP moléculaire nationale hebdomadaire être prescrit à l’ensemble des patients français éligibles, dans le cadre sécurisé d’un protocole d’utilisation temporaire utilisé à titre exceptionnel. Ensemble, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et Gustave Roussy ont travaillé de manière rapprochée pour permettre un accès à des solutions thérapeutiques pour ces patients sans traitement. Les patients et leurs accompagnants ont également joué un rôle clé dans ce processus, contribuant à rendre cette avancée possible...
2026
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ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
France
français
traitements en cours d'évaluation
maladies rares
birabrésib
carcinome NUT
information sur le médicament
enfant
adulte
jeune adulte
Carcinome de la ligne médiane
inhibiteur de BET
recommandation de bon usage du médicament

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13/01/2026


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