Description : Avis défavorable au remboursement « en monothérapie pour le traitement des patients
adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus, pesant 40 kg et plus, atteints d’hémoglobinurie
paroxystique nocturne (HPN) : chez les patients présentant une hémolyse avec un ou
des symptômes cliniques indiquant une forte activité de la maladie, chez les patients
qui sont cliniquement stables après avoir été traités par un inhibiteur de la fraction
C5 du complément pendant au moins les 6 derniers mois. »...;
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