Description : Avis défavorable au remboursement dans le traitement des adultes atteints de sclérose
latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase
1 (SOD1). Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Au regard : des résultats
non statistiquement significatifs sur le critère de jugement principal clinique (échelle
d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée) évalué dans une étude comparative versus
placebo, de l’absence de données comparatives par rapport au riluzole, traitement
de fond actuellement disponible, dans un contexte où 62 % et 61 % des patients recevaient
le traitement à l’inclusion et tout au long de l’étude respectivement dans les groupes
tofersen et placebo, et malgré un besoin médical insuffisamment couvert dans cette
maladie, QALSODY (tofersen) n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique de traitement
de la SLA avec mutation du gène SOD1...;
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