TofersenMeSH Concept Supplémentaire

N2-AUTOINDEXEE
QALSODY 100 mg, solution injectable (tofersen) - Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
Inscription
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3561111/fr/qalsody-tofersen-sclerose-laterale-amyotrophique-sla
Avis défavorable au remboursement dans le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? Au regard : des résultats non statistiquement significatifs sur le critère de jugement principal clinique (échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée) évalué dans une étude comparative versus placebo, de l’absence de données comparatives par rapport au riluzole, traitement de fond actuellement disponible, dans un contexte où 62 % et 61 % des patients recevaient le traitement à l’inclusion et tout au long de l’étude respectivement dans les groupes tofersen et placebo, et malgré un besoin médical insuffisamment couvert dans cette maladie, QALSODY (tofersen) n’a pas sa place dans la stratégie thérapeutique de traitement de la SLA avec mutation du gène SOD1...
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
résultat thérapeutique
tofersen
tofersen
sclérose latérale amyotrophique
avis de la commission de transparence
gène SOD1
mutation
sclérose latérale amyotrophique type 1
sclérose latérale amyotrophique

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N1-SUPERVISEE
QALSODY 100 mg, solution injectable (tofersen)
Décision d'accès précoce post-AMM
https://www.has-sante.fr/jcms/p_3551002/fr/qalsody-tofersen-sclerose-laterale-amyotrophique
Autorisation d’accès précoce refusée à la spécialité QALSODY (tofersen) dans l’indication « traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1) ».
2024
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
Autorisation d’Accès Précoce
sclérose latérale amyotrophique
sclérose latérale amyotrophique
adulte
Superoxide dismutase-1
mutation
gène SOD1
sclérose latérale amyotrophique de type 1
avis de la commission de transparence
tofersen

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