Description : Les maladies rares constituent souvent des problèmes de santé graves qui peuvent comporter
diverses formes de déficiences ou une atteinte de plusieurs organes ou systèmes. Il
en existe entre 5 000 et 8 000 dans le monde. Au Québec, ces maladies touchent 700
000 personnes à différents stades de leur vie. Quatre-vingts pour cent de ces maladies
sont monogéniques et un bon nombre d’entre elles pourraient faire l’objet d’une thérapie
génique.;
Pays