Description : Avis favorable au remboursement dans le « traitement de l’ataxie de Friedreich chez
les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus ». Quel progrès ? Pas de progrès
thérapeutique dans la prise en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique
? SKYCLARYS (omavéloxolone) est la seule spécialité disposant actuellement d’une AMM
dans l’ataxie de Friedreich. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le
Plan de Gestion des Risques (PGR) doivent être respectés. Recommandations particulières
La Commission souhaite la mise en place d’un registre national des patients ayant
une ataxie de Friedreich à partir de la base BNDMR. La Commission recommande que le
recueil des données soit défini en collaboration étroite avec les centres de référence
et de compétence...;
Pays