Description : Avis favorable au remboursement dans « le traitement des patients adultes et des enfants
présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant
de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules
rétiniennes viables ». Quel progrès ? Un progrès thérapeutique par rapport à la prise
en charge. Quelle place dans la stratégie thérapeutique ? LUXTURNA (voretigene neparvovec)
est un traitement de 1re intention chez les adultes et les enfants ayant une perte
visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques
(homozygotes et hétérozygotes composites) confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment
de cellules rétiniennes viables. La décision de mise sous traitement doit faire l’objet
d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP)...;
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