Description : Ce rapport conjoint HCSP/HCERES est construit autour de l’évaluation du HCSP et du
HCERES avec des enjeux et perspectives communes. L’évaluation du HCSP s’est structurée
autour des objectifs stratégiques du PNMR 3 avec les conclusions suivantes : Le PNMR
3 a permis de consolider des organisations efficaces, développées puis structurées
par les premiers PNMR mais une reconduction à l’identique du modèle serait insuffisante
pour dépasser les limites qui demeurent et relever les défis émergents ; Les investissements
massifs sont salués unanimement avec quelques réserves dans un contexte où la dépense
de soins connait une tendance haussière et où l’impact de l’amélioration du diagnostic,
de l’introduction de nouvelles thérapies reste incertain ; D’importants progrès ont
été réalisés en matière de diagnostic et de dépistage des maladies rares, il reste
toutefois plusieurs leviers à activer pour minimiser l’errance diagnostique ; Une
véritable amélioration des prises en charge des maladies rares est notée, malgré un
développement insuffisant du lien entre les acteurs du soin et du médico-social ;
Plusieurs enjeux clefs restent à traiter, au niveau européen, sur la question du développement
et de l’accès aux traitements ; Le développement des outils numériques s’est fortement
accéléré mais continue de se heurter à des problématiques liées à une fragmentation
persistante des données, et à des problématiques d’ordre réglementaire et technique
Le PNMR 4 doit permettre de se projeter avec ambition sur l’apport des innovations
pour se préparer en mettant en place les conditions nécessaires à leur adoption.;
Pays