Description : Avis favorable au remboursement uniquement dans l’indication « POMBILITI (cipaglucosidase
alfa) est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué en association
avec le stabilisateur enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints
de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA])
chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif. »
Avis défavorable au remboursement dans « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) est un traitement
enzymatique substitutif à long terme indiqué en association avec le stabilisateur
enzymatique (le miglustat) dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive
de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients naïfs
de traitement enzymatique substitutif. » Quel progrès ? Pas de progrès par rapport
à MYOZYME (alglucosidase alfa).;
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