POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe

Titre : POMBILITI (cipaglucosidase alfa) - OPFOLDA (miglustat) en association - Forme tardive maladie de Pompe;

Sous-titre : Décision d'accès précoce;

URL : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3456825/fr/pombiliti-cipaglucosidase-alfa-opfolda-miglustat-en-association-forme-tardive-maladie-de-pompe

Description : Autorisation d’accès précoce refusée aux spécialités POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) dans l'indication « POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) est indiqué dans le traitement à long terme des patients adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) en cas d’échec à un traitement enzymatique substitutif »...;

Année : 2023;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Pays
- France [Pays]
Éditeur
- HAS - Haute Autorité de Santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*avis de la commission de transparence

Indexation :

Concept NCIt
- *cipaglucosidase alfa / usage thérapeutique
Code ATC
- *cipaglucosidase alfa
- *miglustat
Terme SYNODOS
- *Autorisation d’Accès Précoce
Concept SNOMED CT
- glycogénose de type II d'apparition tardive / traitement médicamenteux
Descripteur MeSH
- association de médicaments
- glycogénose de type II / traitement médicamenteux
- remboursement par l'assurance maladie
- résultat thérapeutique
Racine Pharmacologique
- OPFOLDA
- *POMBILITI
MeSH Concept Supplémentaire
- *miglustat / usage thérapeutique

Spécialité(s) :

****************métabolisme
************médicaments
*********thérapeutique
********pharmacie
********génétique
******pharmacologie
****diagnostic
****tératogénicité
****santé publique
****médecine sociale
****gestion du risque
****neurologie
****économie
****gastroentérologie

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