Description : Avis favorable au remboursement dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine
(amylose hATTR) chez les patients adultes atteints de polyneuropathie de stade 1 ou
de stade 2. Quel progrès ? Pas de progrès par rapport à ONPATTRO (patisiran). Quelle
place dans la stratégie thérapeutique ? Les patients atteints d’amylose hATTR avec
polyneuropathie nécessitent une prise en charge spécialisée avec un suivi régulier
par une équipe pluridisciplinaire (comportant notamment un neurologue, un cardiologue,
et un généticien). La décision de traitement doit être prise en coordination avec
les centres de compétences/références des maladies neuromusculaires de la filière
FILNEMUS...;
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