Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Eladocagene exuparvovec (PUBLIÉ LE 29/03/2021 - MIS À JOUR LE 28/03/2025)

Titre : Upstaza, 2.8 x 10¹¹ génomes de vecteur/0,5 mL, solution pour perfusion - Eladocagene exuparvovec (PUBLIÉ LE 29/03/2021 - MIS À JOUR LE 28/03/2025);

Sous-titre : AAP EN COURS AAC ARRÊTÉES;

URL : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/upstaza

Description : Indication de l'AAP octroyée le 15/12/2022, renouvelée le 14/12/2023 et le 24/12/2024 Traitement de patients âgés de 18 mois et plus présentant un diagnostic clinique, moléculaire et génétiquement confirmé de déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique (aro-matic L amino acid decarboxylase, AADC) associé à un phénotype sévère...;

Année : 2025;

Exclure de QDN : false;

Détails

Statut d'Indexation

N1-SUPERVISEE;

Campus Numérique

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Niv preuve

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Langue
- français [Langue]
Pays
- France [Pays]
Éditeur
- ANSM - Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé [Éditeur]

Type(s) de ressource(s) :

*information sur le médicament

*rapport

Indexation :

Concept NCIt
- déficit en décarboxylase d’acide L-aminé aromatique / traitement médicamenteux
- *éladocagène exuparvovec / usage thérapeutique
Terme SYNODOS
- *Autorisation d’Accès Précoce
Descripteur MeSH
- Aromatic-L-amino-acide decarboxylases / déficit
- nourrisson
MeSH Concept Supplémentaire
- déficit en décarboxylase d'acide aminé aromatique / traitement médicamenteux
Racine Pharmacologique
- *UPSTAZA
Spécialité pharmaceutique
- *UPSTAZA 2,8 x 100 000 000 000 génomes de vecteur (vg)/0,5 mL, solution pour perfusion

Spécialité(s) :

*********médicaments
******pharmacie
*****thérapeutique
****physiologie
****chimie
***métabolisme
***génétique
*pédiatrie

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