" /> Analyse descriptive de l’usage du nusinersen pour le traitement de l’amyotrophie spinale chez les enfants et les adultes dans les CHU du Québec - CISMeF





Titre : Analyse descriptive de l’usage du nusinersen pour le traitement de l’amyotrophie spinale chez les enfants et les adultes dans les CHU du Québec;

URL : https://pgtmsite.files.wordpress.com/2024/01/mic_pgtm_nusinersen_20220623_vf_2-2.pdf

Description : Le nusinersen (Spinraza md) est un médicament innovant et coûteux destiné au traitement de l’amyotrophie spinale (AS), une malad ie génétique rare à transmission autosomique récessive. Cette maladie neuromusculaire est causée par une mutation ou une délétion sur le chromosome 5q, qui cause la perte de fonction du gène de survie des motoneurones (survival motor neuron – SMN) responsable de la production de la protéine SMN1. Elle est caractérisée par de la faiblesse musculaire généralisée qui entraîne des limitations fonctionnelles, à des degrés variables de gravité. Le nusinersen est le premier médicament disponible au Canada capable de modifier le cours de la maladie. En janvier 2019, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) recommandait l’inscription du nusinersen à la Liste des médicaments – Établissements pour le traitement de l’amyotrophie spinale des types II, III et présymptomatique, à condition que soient réalisés un suivi clinique et une atténuation du fardeau économique. Dans le contexte de l’approbation appuyée sur des données cliniques limitées, du coût élevé (environ 700 000,00; pour les 12 premiers mois) et de la différence entre les recommandations des agences d’évaluation canadienne et québécoise, les comités de pharmacologie des centres hospitaliers universitaires ( CHU) ont demandé qu’un suivi de l’usage soit effectué. Cette analyse du Programme de gestion thérapeutique des médicaments décrit la faisabilité du suivi dans le contexte de la vie réelle ainsi que l’efficacité et l’innocuité observées après 24 mois d’usage.;

Année : 2022;

Exclure de QDN : false;

Détails


Type(s) de ressource(s) :

Indexation :

Spécialité(s) : ******neurologie
***médicaments
***tératogénicité
***médecine fondée sur des faits
***pédagogie médicale
***pédiatrie
***génétique
***pharmacie

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25/04/2024


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