Description : Indication de l’AP octroyée le 17/03/2022, renouvelée le 27/04/2023 et le 06/06/2024
et arrêtee le 14/02/2025 Traitement enzymatique substitutif à long terme des manifestations
non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez
les patients pédiatriques et adultes...;