Description : Indication de l'AAP renouvellée le 05/10/2023 traitement des patients adultes et pédiatriques
atteints de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) en cas d’échec à
l’alglucosidase alfa. Médicament disponible dans le cadre d'un accès précoce post
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