Description : Avis favorable au remboursement dans la forme tardive de la maladie de Pompe. Traitement
enzymatique substitutif (TES) à long terme chez les patients ayant un diagnostic confirmé
de maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide). Myozyme est indiqué chez les
patients adultes et pédiatriques de tous âges. La réévaluation concerne uniquement
les formes tardives de la maladie de Pompe...;