Description : Avis favorable au remboursement dans : le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique
nocturne (HPN) chez les patients adultes : qui présentent une hémolyse avec un ou
des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie ; qui sont
stables sur le plan clinique après un traitement par l’eculizumab pendant au moins
les 6 derniers mois le traitement du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)
chez les patients pesant 10 kg ou plus, naïfs d’inhibiteur du complément ou ayant
reçu un traitement par l’eculizumab pendant au moins 3 mois et présentant des signes
de réponse à l’eculizumab. Le service médical rendu par ULTOMIRIS 100 mg/ml (ravulizumab),
solution à diluer pour perfusion est important dans l’indication de l’AMM...;