Description : Avis favorable au remboursement uniquement pour les patients âgés de 18 ans et plus,
atteints de porphyries hépatiques aiguës et ayant une maladie active (au moins 2 crises
de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement
par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents). Avis défavorable au remboursement
dans les autres situations de l’AMM, à savoir chez les patients ne répondant pas aux
critères d’inclusion de l’étude ENVISION, notamment chez les patients avec des crises
aiguës intermittentes (1 à 3 crises par an), ainsi que chez les patients de 12 à 18
ans. Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour
les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA)
et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant
une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à
domicile, au cours des 6 mois précédents...;
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