Description : Première évaluation. Avis favorable au remboursement uniquement chez les patients
âgés de plus 12 ans à moins de 35 ans dans le traitement de la β-thalassémie dépendante
des transfusions (TDT), qui n’ont pas de génotype β0/β0, éligibles à une greffe de
cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant pas de donneur apparenté HLA
(antigène leucocytaire humain) compatible disponible. Cet avis sera réévalué dans
un délai maximal de 3 ans sur la base des données collectées dans un registre et de
l’ensemble des données d’utilisation, d’efficacité et de tolérance disponibles.;
Pays