Description : Il s’agit d’une demande de prise en charge temporaire1 de ZYNTEGLO 1,2 - 20 106
cellules/ml, dispersion pour perfusion (cellules CD34 autologues encodant le gêne
βA-T87Q-globine) dans l’indication du traitement des patients atteints de β thalassémie
dépendante des transfusions (TDT), âgés de 12 ans et plus, qui n’ont pas un génotype
β0/β0, éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH), mais n’ayant
pas de donneur apparenté HLA (antigène leucocytaire humain) compatible disponible,
en application de l’article R.163-32-1, II du code de la sécurité sociale...;
Pays