Sous-titre : Intérêt clinique modéré dans les manifestations non neurologiques de l’alpha-mannosidose
légère à modérée et progrès thérapeutique mineur en termes de stabilisation de la
maladie.;
Description : Le service médical rendu par LAMZEDE est modéré pour justifier d’une prise en charge
par la solidarité nationale dans l’indication de l’AMM. Amélioration du service médical
rendu (ASMR) IV (mineur) Compte tenu : d’une démonstration de la supériorité
de LAMZEDE versus placebo, dans une étude randomisée, en double aveugle, uniquement
sur un critère de jugement biologique, à savoir la réduction significative de la concentration
sérique en oligosaccharides sur un an, dans cette maladie rare, ayant inclus un effectif
de patients traités par LAMZEDE proche de la population actuellement diagnostiquée
en France, de l’hétérogénéité des manifestations cliniques et de l’absence de
standardisation de l’évaluation clinique de cette maladie rendant difficile la détermination
d’un critère de jugement clinique pertinent unique et commun, des résultats observés
sur différents critères de jugement cliniques suggérant une stabilisation de l’évolution
de la maladie avec LAMZEDE par rapport à une dégradation observée sous placebo,
des résultats à moyen terme (2,5 ans en moyenne) d’une étude de suivi, mais sans comparaison
à un groupe de patients non traités (cohorte historique), ce qui ne permet pas d’objectiver
une amélioration de la maladie sous LAMZEDE, mais une stabilisation, des incertitudes
sur l’efficacité et la tolérance à plus long terme de ce médicament administré par
perfusion hebdomadaire intraveineuse, du besoin médical identifié dans la prise
en charge thérapeutique de l’alpha-mannosidose légère à modérée, maladie génétique,
rare, invalidante, d’évolution progressive, dont la prise en charge était jusqu’à
présent limitée au traitement palliatif à visée symptomatique, la Commission considère
que LAMZEDE apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) dans la
prise en charge des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d’alpha-mannosidose
légère à modérée...;
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