Description : Myozyme contient de l'alglucosidase alfa, un ingrédient médicinal constitué d'une
séquence d'acides aminés identique à une forme courante de l'enzyme humaine alpha-glucosidase
acide (GAA). Myozyme est produit par la technologie de l'ADN recombinant et est considéré
comme un traitement enzymatique substitutif. Myozyme est indiqué pour le traitement
des personnes souffrant de la maladie de Pompe (déficit en GAA). La maladie de Pompe
est une maladie héréditaire rare causée par un déficit en GAA, enzyme responsable
de la dégradation du glycogène en glucose. Un déficit de cette enzyme provoque une
accumulation du glycogène dans les tissus des muscles cardiaque, respiratoires et
squelettiques, entraînant une cardiomyopathie et une faiblesse musculaire progressive,
dont une altération de la fonction respiratoire. La forme d'apparition infantile de
la maladie de Pompe est caractérisée par une progression rapide de la maladie, conduisant
habituellement au décès 1 à 2 ans après le diagnostic. Myozyme aide à soulager certains
des symptômes de la maladie de Pompe au moyen d'un traitement de substitution par
administration de l'enzyme manquante...;
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