Tartrate d'éliglustatMeSH Concept

N1-SUPERVISEE
CERDELGA
http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_2572136/fr/cerdelga
Le service médical rendu par CERDELGA est important dans l’indication du traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (MG1), qui sont métaboliseurs lents (MLs), métaboliseurs intermédiaires (MIs) ou métaboliseurs rapides (MRs) du cytochrome 2D6 (CYP2D6). Compte tenu d’une efficacité non inférieure à l’imiglucérase avec une évaluation sur une durée courte d’un an chez des patients stabilisés sous enzymothérapie depuis 10 ans en moyenne, de son profil de tolérance et de ses précautions d’emploi (interactions médicamenteuses), CERDELGA n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à l’enzymothérapie substitutive de référence (CEREZYME, VPRIV)...
2015
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HAS - Haute Autorité de Santé
France
français
avis de la commission de transparence
résultat thérapeutique
administration par voie orale
tartrate d'éliglustat
tartrate d'éliglustat
éliglustat
CERDELGA
CERDELGA 84 mg, gélule
Maladie de Gaucher de type 1
antienzymes
antienzymes
adulte
médicament orphelin
Analyse du statut du gène CYP2D6
cytochrome P-450 CYP2D6
céramide glucosyltransférase
gestion du risque
maladie de Gaucher
éliglustat
éliglustat
maladie de Gaucher
pyrrolidines
pyrrolidines
glucosyltransferases

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